लागत अधिक क्यों है?
किसी भी दवा के विकास के लिए बहुत समय, प्रयास और करोड़ों रुपये की आवश्यकता होती है। यदि रोग की स्थिति दुर्लभ है, तो इसे ‘Orpharn Disease’ भी कहा जाता है, जो आबादी के केवल एक छोटे प्रतिशत को प्रभावित करता है। तब अत्यधिक विशिष्ट ‘Orphan Drug’ का विकास और भी जटिल है क्योंकि वे उत्पादन के लिए पर्याप्त लाभदायक नहीं हैं। इसलिए जितने कम केस होंगे उसकी कीमत उतनी ही ज्यादा होगी।
यहां दुनिया की 5 सबसे महंगी दवाएं (Top 5 Costliest Drugs in the World) की सूची दी गई है। कीमत अमेरिकी डॉलर से भारतीय रुपये में बदल दी गई है।
5. Luxturna
कंपनी: स्पार्क थेरेप्यूटिक्स
FDA Approval: 2017
उपयोग: LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl) एक प्रिस्क्रिप्शन जीन थेरेपी उत्पाद है जिसका उपयोग RPE65 जीन की दोनों प्रतियों में उत्परिवर्तन के कारण विरासत में मिली रेटिनल बीमारी वाले रोगियों के उपचार के लिए किया जाता है।
यह कैसे काम करता है: LUXTURNA RPE65 जीन की एक कार्यात्मक प्रति को रेटिना पिगमेंट एपिथेलियल (RPE) कोशिकाओं में RPE65 उत्परिवर्तन की भरपाई के लिए ले जाने के लिए एडेनो-जुड़े वायरल वेक्टर सीरोटाइप 2 (AAV2) का उपयोग करता है।
खुराक का रूप: यह एक बार की जीन थेरेपी है। यह विट्रोक्टोमी के बाद सबरेटिनल इंजेक्शन के माध्यम से प्रशासित किया जाता है।
भारत में लागत: 60-80 लाख (प्रति आंख 30-40 लाख)
4. Myalept (Metreleptin)
कंपनी: एस्ट्राजेनेका। दवा के अधिकार बाद में 2014 में एजेरियन फार्मास्यूटिकल्स को दिए गए थे
FDA Approval: 2014
उपयोग: मायलेप्ट का उपयोग लेप्टिन की कमी वाले लोगों में किया जाता है, जिनके पास Generalized lipodystrophy है, एक दुर्लभ बीमारी है जिसके परिणामस्वरूप पूरे शरीर में Fat कम होता है। लेप्टिन प्रमुख चयापचय प्रक्रियाओं को विनियमित करने के लिए महत्वपूर्ण है। इसकी कमी से उच्च ट्राइग्लिसराइड्स और उच्च रक्त शर्करा हो सकता है।
यह कैसे काम करता है: Myalept शरीर में पर्याप्त लेप्टिन नहीं होने (लेप्टिन की कमी) के कारण होने वाली समस्याओं का इलाज करता है। चूंकि मायलेप्ट शरीर के स्वाभाविक रूप से होने वाले लेप्टिन के समान कार्य करता है, यह सामान्यीकृत लिपोडिस्ट्रॉफी वाले लोगों में समस्याओं का इलाज करने में मदद कर सकता है जो पर्याप्त लेप्टिन नहीं होने के परिणामस्वरूप होता है।
खुराक का रूप: Powder for reconstitution; injected S.C.
भारत में लागत: 5-6 करोड़ सालाना
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3. Danyelza (naxitamab-gqgk)
कंपनी: वाई-एमएबी थेरेप्यूटिक्स।
FDA Approval: 2020
उपयोग: न्यूरोब्लास्टोमा के उपचार के लिए
यह काम किस प्रकार करता है: GD2 एक डिसियलोगैंग्लियोसाइड है जो केंद्रीय तंत्रिका तंत्र और परिधीय तंत्रिकाओं सहित न्यूरोब्लास्टोमा कोशिकाओं और न्यूरोएक्टोडर्मल मूल की अन्य कोशिकाओं पर अत्यधिक प्रभाव डालता है। Danyelza ग्लाइकोलिपिड GD2 से बंधता है और पूरक-निर्भर साइटोटोक्सिसिटी (CDC) और एंटीबॉडी-निर्भर सेल-मध्यस्थता साइटोटोक्सिसिटी (ADCC) को प्रेरित करता है।
खुराक के रूप: 3 मिलीग्राम / किग्रा / दिन (150 मिलीग्राम / दिन तक), प्रत्येक उपचार चक्र के 1, 3, और 5 दिनों में कमजोर पड़ने के बाद अंतःशिरा जलसेक के रूप में प्रशासित।
भारत में लागत: 7-8 करोड़ सालाना
2. Zokivny ( Lonafarnib)
कंपनी: ईगर बायोफार्मास्युटिकल्स
FDA Approval: 2020
उपयोग: Zokivny प्रोजेरिया के कारण और लक्षणों को लक्षित करने वाला पहला और एकमात्र उपचार है, जिसे हचिंसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम के रूप में भी जाना जाता है, और 1 वर्ष और उससे अधिक उम्र के रोगियों में processing-deficient progeroid laminopathies (PDPL)। ये बीमारियां तब होती हैं जब शरीर प्रोजेरिन और प्रोजेरिन जैसे प्रोटीन नामक हानिकारक प्रोटीन बनाता है।
यह कैसे काम करता है: यह रोग प्रक्रिया में एक महत्वपूर्ण कदम को बाधित करता है। यह एक farnesyltransferase inhibitor है, जो प्रोजेरिन और प्रोजेरिन जैसे प्रोटीन को कोशिकाओं के निर्माण और क्षति पहुँचाने से रोकने में मदद करता है।
खुराक के रूप: यह खुराक और रखरखाव खुराक शुरू करने के लिए प्रशासन के विकल्प प्रदान करने के लिए ५०-मिलीग्राम और ७५-मिलीग्राम कैप्सूल में उपलब्ध है। Zokinvy कैप्सूल दिन में दो बार भोजन के साथ ली जाती है।
भारत में लागत: 7-7.7 करोड़ सालाना
1. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)
कंपनी: नोवार्टिस
FDA Approval: 2019
उपयोग: यह एक प्रिस्क्रिप्शन जीन थेरेपी है जिसका उपयोग 2 वर्ष से कम उम्र के बच्चों को Spinal Muscular Atrophy (SMA) के इलाज के लिए किया जाता है।
यह कैसे काम करता है: यह लापता या गैर-कार्यशील जीन के कार्य को बदलकर Spinal Muscular Atrophy (SMA) के आनुवंशिक मूल कारण को लक्षित करता है, जिसे SMA-1 जीन कहा जाता है। यह जीन SMN प्रोटीन बनाने के लिए महत्वपूर्ण है। मोटर न्यूरॉन सेल अस्तित्व के लिए SMN प्रोटीन आवश्यक है। ये कोशिकाएं मांसपेशियों के कार्य को नियंत्रित करती हैं। SMN प्रोटीन के बिना, मोटर न्यूरॉन कोशिकाएं मर जाती हैं, जिससे मांसपेशियां इतनी कमजोर हो जाती हैं कि सांस लेना, खाना और चलना मुश्किल हो जाता है, और स्थिति अपने सबसे गंभीर रूपों में जानलेवा हो सकती है।
खुराक के रूप: Suspension for Intravenous Infusion
भारत में लागत: 18 करोड़
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